Nelle persone con malattia celiaca, i linfociti T specifici della gliadina guidano una risposta immunitaria avversa ai peptidi del glutine, che può causare sintomi, danni intestinali a lungo termine e altre condizioni correlate. Attualmente, l'unico trattamento per la celiachia è una dieta priva di glutine.
Un nuovo farmaco, KAN101, progettato per trattare la celiachia inibendo un biomarcatore chiave della celiachia, ha ricevuto lo status di "fast track" dalla FDA in vista delle prove di fase 2 previste per la seconda metà del 2022. Progettato da Anokion SA, una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata su nel trattamento delle malattie autoimmuni ripristinando la normale tolleranza immunitaria, KAN101 è risultato sicuro, ben tollerato e in grado di fornire le risposte immunitarie adeguate.
KAN101 è progettato per indurre tolleranza alla gliadina, un componente fondamentale del glutine, attraverso percorsi naturali nel fegato.
Lo studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo ha arruolato un totale di 41 individui affetti da celiachia a dieta priva di glutine sia in coorti a dose singola ascendente (SAD) che a dose multipla ascendente (MAD). I risultati dello studio di fase 1 hanno mostrato che il trattamento con KAN101 era sicuro e tollerato e ha ridotto con successo le risposte dei linfociti T dopo il challenge con il glutine.
L'endpoint primario dello studio di fase 1 è valutare la sicurezza e la tollerabilità di KAN101, con endpoint secondari per valutare le concentrazioni sieriche e la farmacocinetica di KAN101. Ulteriori punti finali includono la valutazione delle citochine critiche per l'immunità innata e adattativa, le risposte dei linfociti T e altre citochine sieriche e sintomi della celiachia.
I pazienti che hanno ricevuto KAN101 hanno sperimentato riduzioni dose-dipendenti dell'IL2 plasmatica indotta dal glutine, una citochina che è elevata nei pazienti celiaci dopo l'ingestione di glutine e che riflette la gravità dei sintomi acuti. I pazienti che hanno ricevuto la dose di 0,6 mg/kg hanno sperimentato riduzioni statisticamente significative di IL2, rispetto ad altri gruppi
La somministrazione di KAN101 non ha aumentato le risposte delle cellule T CD8 del guthoming dopo il challenge con il glutine, un indicatore della risposta immunitaria all'esposizione al glutine nei pazienti celiaci.
Le storie sui nuovi farmaci progettati per indurre la tolleranza al glutine suscitano sempre grande entusiasmo all'interno della comunità della celiachia. Tuttavia, i precedenti farmaci progettati per indurre tolleranza alla gliadina hanno avuto esito negativo.
L'ultimo sforzo andrà meglio? Resta sintonizzato per ulteriori informazioni mentre KAN101 entra nella sua prova di Fase 2 entro la fine dell'anno.