La celiachia è una malattia autoimmune che colpisce circa l'1% delle persone a livello globale. Le persone affette da celiachia hanno una risposta immunitaria anormale al glutine, una proteina presente nel grano, nell'orzo e nella segale. Questa risposta immunitaria anormale danneggia il rivestimento dell'intestino tenue, portando a malassorbimento e altre gravi complicazioni.
La società ha recentemente annunciato risultati positivi dalla parte C della sua sperimentazione clinica di fase 1 di IMU856 nel trattamento di pazienti con malattia celiaca.
Lo studio consisteva in 36 pazienti con malattia celiaca che sono stati randomizzati a ricevere placebo o una delle due dosi di IMU856 (80 mg o 160 mg) per quattro settimane, seguite da due settimane di sfida al glutine.
Lo studio ha valutato la protezione dell'architettura intestinale, la riduzione del danno intestinale indotto dal glutine, il miglioramento dei sintomi dei pazienti correlati all'esposizione al glutine, i cambiamenti dose-dipendenti nelle risposte dei biomarcatori e il miglioramento dell'assorbimento dei nutrienti.
I risultati dello studio hanno mostrato che i pazienti trattati con IMU856 avevano una riduzione dose-dipendente del danno indotto dal glutine ai loro villi intestinali, le piccole proiezioni simili a dita nell'intestino tenue che svolgono un ruolo chiave nell'assorbimento dei nutrienti. I risultati hanno anche mostrato che IMU856 ha ripristinato l'assorbimento di nutrienti essenziali, come la vitamina B12, per la formazione dei globuli rossi e il funzionamento del cervello e del sistema nervoso.
Immonic ritiene che le prove cliniche supportino la capacità di IMU856 di ristabilire il corretto rinnovamento delle cellule intestinali, che potrebbe rivelarsi utile nel trattamento di altre malattie gastrointestinali. I pazienti trattati con IMU856 hanno anche visto un miglioramento dei sintomi correlati alla malattia, come gonfiore e stanchezza, e il trattamento è risultato sicuro e ben tollerato.
La capacità di IMU856 di ristabilire il corretto rinnovamento delle cellule intestinali, osservata negli studi preclinici, si traduce in benefici clinici per i pazienti con malattia celiaca. Ancora più importante, la protezione osservata dei villi intestinali dal danno indotto dal glutine, indipendente dai meccanismi immunitari specifici per celiachia, sembra essere unica tra gli approcci terapeutici proposti e potrebbe essere applicabile ad altre malattie gastrointestinali.
Immonic si sta ora preparando per i test clinici di fase 2b di IMU856 nella celiachia attiva in corso, considerando anche altre potenziali applicazioni cliniche per questa prima molecola disponibile per via orale.
I risultati positivi della sperimentazione clinica di fase 1 di IMU856 offrono qualche speranza per lo sviluppo di un nuovo approccio terapeutico per il trattamento della celiachia e di altri disturbi gastrointestinali. Il successo della sperimentazione rappresenta una pietra miliare significativa nello sforzo di sviluppare trattamenti sicuri ed efficaci per i pazienti con malattia celiaca e altre condizioni infiammatorie croniche e autoimmuni.
L'azienda ritiene che questo set di dati fornisca una prova clinica iniziale per un nuovo approccio terapeutico ai disturbi gastrointestinali promuovendo la rigenerazione dell'architettura intestinale.
Ora, la storia di un nuovo promettente trattamento farmacologico per la celiachia è una storia familiare a molti di noi. Finora la storia è sempre finita allo stesso modo: il promettente farmaco alla fine fallisce. Speriamo che questo finisca più felicemente.