La scoperta degli enzimi è un importante passo avanti per trovare una cura

I ricercatori hanno riferito il mese scorso di aver scoperto la causa della celiachia: un piccolo frammento della proteina del glutine non si scompone e attiva il sistema immunitario. Oltre a scoprire il frammento chiave che rende il glutine così velenoso per i celiaci, il dottor Chaitan Khosla, ricercatore e fondatore della Celiac Sprue Research Foundation (CSRF), riferisce di aver trovato anche un enzima batterico che scompone il peptide tossico e appare per rendere il glutine digeribile e sicuro. L'enzima potrebbe benissimo diventare la chiave per un farmaco orale per la celiachia.

Il CSRF è un ente di beneficenza pubblico guidato dalla scienza che cerca di migliorare la qualità della vita dei pazienti celiaci promuovendo la ricerca e lo sviluppo e aumentando la consapevolezza della malattia tra scienziati, operatori sanitari, produttori di prodotti di consumo e il pubblico in generale. Il suo obiettivo principale è tradurre le conoscenze emergenti sulla celiachia in un piano completo per lo sviluppo di un'alternativa terapeutica a una dieta priva di glutine. Una volta che la strategia iniziale di sviluppo dei farmaci della Fondazione sarà stata lanciata, utilizzerà le risorse disponibili per promuovere la ricerca di base che potrebbe portare a conoscenze fondamentalmente nuove sulla malattia e per migliorare le tecnologie per l'individuazione di nuovi pazienti affetti da questa malattia gravemente sottodiagnosticata.


Si prevede che ciascuna delle possibilità terapeutiche oggetto di ricerca da parte del CSRF richiederà 13 anni di ricerca preclinica prima che un nuovo farmaco sperimentale (IND) candidato possa essere identificato per ulteriori studi clinici. Una volta che una domanda IND è stata depositata con successo presso la FDA degli Stati Uniti o il suo equivalente europeo, è necessario eseguire ampi studi clinici sull'uomo per valutare a fondo sia la sicurezza che l'efficacia del farmaco candidato. Ci si può aspettare che questi studi clinici durino 58 anni prima che un farmaco soggetto a prescrizione emerga sul mercato. Fino a quando tali studi non saranno completati con successo, nessun agente terapeutico candidato può essere considerato adatto all'uso da parte di pazienti con sprue celiaci.

Il CSRF ha obiettivi ambiziosi e raggiungibili se riesce a ottenere il sostegno immediato della comunità dei celiaci. Il CSRF sta attivamente raccogliendo fondi per aiutare a sostenere gli sforzi di ricerca e sviluppo di cui sopra.