Il larazotide, il cui studio clinico è soprannominato "CedLara", è un tale farmaco. È progettato per ridurre i sintomi persistenti della celiachia per le persone che seguono una dieta priva di glutine.
In un precedente studio di fase 2, il larazotide ha dimostrato di ridurre i sintomi celiaci nei pazienti che seguivano una dieta priva di glutine per almeno 12 mesi. Molti erano entusiasti di vedere come sarebbe andata in una prova di fase 3. La risposta, a meno che non riceviamo notizie migliori da 9 Meters Biopharma, l'azienda che lo ha sviluppato, è negativa.
Per lo studio di fase 3, 9 Meters Biopharma ha deciso di arruolare 525 pazienti nello studio di fase 3 per determinare l'effetto del larazotide sulla gravità della celiachia. Per determinare il numero di persone necessarie per misurare un effetto statisticamente significativo, l'azienda ha condotto un'analisi con la metà dei pazienti previsti arruolati.
Secondo un comunicato stampa dell'azienda, la loro analisi ha mostrato che il numero aggiuntivo di pazienti necessari per produrre un risultato clinico significativo tra placebo e larazotide è troppo grande per essere seguito dall'azienda.
Leggendo tra le righe del comunicato stampa, sembra che l'azienda potrebbe aver bisogno di molto più soggetto del test di quanto originariamente stimato per mostrare un risultato statisticamente significativo. Ciò significa che, indipendentemente dall'efficacia del farmaco per alcune persone, l'azienda non può permettersi di testare un numero sufficiente di test per dimostrare che è veramente efficace.
Con il fallimento di Larazotide, 9 Meters Biopharma ha annunciato che farà perno allo sviluppo di vurolenatide, un'iniezione ripetuta volta ad aumentare l'assorbimento dei nutrienti nei pazienti con sindrome dell'intestino corto. I risultati della fase 2 dovrebbero essere svelati a breve.
Il fallimento del Larazotide segna l'ultima aggiunta al crescente cimitero dei farmaci per la celiachia. Poiché il Larazotide è stato pubblicizzato dal 2013, questo fallimento è particolarmente deludente.
Per sottolineare la fine ignobile di un farmaco un tempo promettente, il CEO e presidente dell'azienda, John Temperato, afferma che le risorse finanziarie e umane di Larazotide saranno riassegnate per far avanzare il vurolenatide e i prodotti candidati all'inizio dell'azienda, in attesa di una revisione.